血友病基因疗法

血友病基因疗法

图/科学  文/一刀

基因疗法存隐忧
载体是否致肿瘤
药食当局已介入
仔细研究探原由

用于基因疗法的腺病毒载体是否会导致肿瘤,仍在研究中FDA近日暂停一项德国公司UniQure的临床试验。图为止血时生成的血凝块,黄色为起稳定作用的因子9,血友病患者缺失。基于“缺什么补什么原则”用腺病毒载体将因子9基因导入人体。

(2020.12.27 兜湾斋)